Behandlung könnte Patienten regelmäßige Medikamenten-Injektionen ersparen Gentherapie gegen Makuladegeneration? - scinexx | Das Wissensmagazin
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Gentherapie gegen Makuladegeneration?

Behandlung könnte Patienten regelmäßige Medikamenten-Injektionen ersparen

AMD
Durch eine altersbedingte Makuladegeneration geschädigte Netzhaut: Hilft Patienten künftig eine Gentherapie? © Ralf Roletschek / CC-by-sa 3.0

Statt Spritze: Künftig könnte eine Gentherapie Patienten mit altersbedingter Makuladegeneration (AMD) helfen. Denn sie bremst die feuchte Variante dieser Netzhauterkrankung, wie erste Ergebnisse einer klinischen Studie nahelegen. Eine einmalige Geninjektion reicht demnach aus, damit die Retinazellen selbständig einen Wirkstoff gegen zerstörerisches Aderwachstum produzieren. Normalerweise müssen solche Mittel alle paar Wochen ins Auge der Betroffenen injiziert werden.

Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist eine der häufigsten Ursachen für eine Erblindung bei älteren Menschen. Diese durch eine fortschreitende Zerstörung der Netzhaut gekennzeichnete Erkrankung kommt in zwei unterschiedlichen Formen vor: Bei der trockenen Variante sterben Pigmentzellen in der Netzhaut ab. Bei der feuchten Form wachsen Blutgefäße in die Netzhaut ein und zerstören so das zentrale Sehen.

Während es für die trockene AMD bisher kein Heilmittel gibt, lässt sich die feuchte Form der Netzhauterkrankung durch spezielle Mittel aufhalten. Diese Antikörper oder Fusionsproteine hemmen einen Wachstumsfaktor namens VEGF und wirken so dem unkontrollierten Aderwachstum entgegen. Sie müssen dafür allerdings alle paar Wochen ins Auge injiziert werden – eine nicht ganz risikofreie und für die Patienten zudem unangenehme und lästige Prozedur.

Auge als Medikamentenproduzent

Auf der Suche nach einer unkomplizierteren Alternative ist der Fokus in letzter Zeit auch auf Gentherapien gerückt. Die Idee: Könnte man die Retinazellen so verändern, dass sie selbst Wachstumshemmer produzieren, blieben den Betroffenen die regelmäßigen Injektionen erspart. Forscher um Szilárd Kiss vom Weill Cornell Medical College in New York haben diesen Ansatz bereits erfolgreich in Tierversuchen getestet. Nun berichten sie von vielversprechenden Ergebnissen aus einer ersten Studie mit menschlichen Probanden.

Für die Untersuchung wurde AMD-Patienten eine mit DNA beladene Genfähre ins Auge injiziert. Das Genmaterial enthielt die Bauanleitung für ein Protein, das dem für die AMD-Therapie verwendeten Wirkstoff Aflibercept ähnelt. Nachdem die eingeschleuste DNA-Sequenz in das Erbgut der Retinazellen eingebaut worden war, begannen diese, das Protein zu produzieren. „Das Auge machte nun das Aflibercept“, erklärt Kiss.

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Schon in drei bis fünf Jahren verfügbar?

Sechs auf diese Weise behandelte Patienten kommen nun bereits seit sechs Monaten ohne die gängigen Medikamenten-Injektionen aus, wie die Wissenschaftler in einem Zwischenfazit zur Studie berichten. Offenbar hatte die einmalige Behandlung einen durchschlagenden Effekt. „Das hat das Potenzial zu einem Paradigmenwechsel. Es ist der nächste revolutionäre Schritt bei der Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration“, konstatiert Kiss.

Bestätigen weitere klinische Untersuchungen den Nutzen der Gentherapie, könnte diese Behandlungsform schon in naher Zukunft für Patienten zur Verfügung stehen. Die Forscher glauben, dass dies innerhalb der nächsten drei bis fünf Jahre der Fall sein wird. „Unser Ziel ist eine Einmaltherapie. Unter Umständen wird in manchen Fällen eine Auffrischung nötig, aber theoretisch könnte diese Genbehandlung ein Leben lang wirken“, schließt Kiss. (American Academy of Ophthalmology, Meeting 2019)

Quelle: American Academy of Ophthalmology

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