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Freitag, 28.07.2017
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Gentherapie mit „nackter“ DNA

Neue Methode des Einschleusens gefunden

Mithilfe der Gentherapie könnten in Zukunft viele heute noch unheilbare Krankheiten bekämpft werden, darin sind sich die meisten Wissenschaftler einig. Doch noch haben die Gentechniker mit einem fundamentalen Problem zu kämpfen: Wie die „Reparatur-DNA“ sicher und effektiv in die Zielzellen appliziert werden kann. Jetzt haben amerikanische Forscher dafür eine neue Lösung gefunden.
DNA

DNA

Eine Gruppe von Forschern der Medizinischen Universität Wisconsin, dem Waisman Center und dem Unternehmen Mirus Bio Corporation hat einen Weg entwickelt, die DANN ohne die potenziell riskanten Viren als Genfähren in den Körper einzuschleusen. Sie benutzten ein System, das ähnlich einer intravenösen Injektion funktioniert, um Gene und Proteine in die Venen der Extremitäten von Labortieren verschiedener Größen zu injizieren.

In den Experimenten verwendeten die Forscher keine Viren, um die Gene zur Zelle zu transportieren, wie es viele andere Forschergruppen tun, sondern sie benutzten "nackte" DNA, einen Ansatz, für den Wolff die Pionierarbeit geleistet hat. Im Gegensatz zu Viren hat "nackte" DNA keinen Proteinmantel, was bedeutet, dass sie sich nicht frei von Zelle zu Zelle bewegen und sich in die Chromosomen integrieren kann. Dadurch verursacht die nackte DNA aber keine Antikörper-Reaktionen oder genetische Reaktionen, die der Prozedur schaden könnten.

Erste Tests zeigen, dass das genetische Material erfolgreich seinen Weg zu den Muskelzellen fand, wo es genauso funktionierte wie es sollte. Jon Wolff, ein Gentherapieexperte aus diesem Team, erklärt: "Unsere Venen-Methode ist eine klinisch durchführbare Prozedur, die uns ermöglicht, die DNA sicher, effektiv und wiederholt in Muskelzellen zu platzieren. Wir hoffen dass der nächste Schritt der klinische Versuch am Menschen sein wird."


Als Beispiel nennt Wolff die Muskel-Dystrophie, eine genetische Erkrankung, die durch einen Mangel an einem muskel-erhaltenden Protein, dem Dystrophin, gekennzeichnet ist. Dieser Defekt könnte außer Kraft gesetzt werden, indem Gene in die Muskelzelle eingesetzt werden, die dort Dystrophin produzieren, sind die Forscher überzeugt. Auf die gleiche Weise könnte die Venen-Methode für die Behandlung von peripheren arteriellen Verschlusskrankheiten nützlich sein, die oft als Folgeerscheinung von Diabetes auftreten. Eine weitere Anwendung könnte die neue Methode bei Leberleiden wie Hepatitis und Zirrhose finden.
(PTE/g-o.de, 08.06.2004 - NPO)
 
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