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Sonntag, 22.01.2017
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Gentherapie macht blinde Mäuse sehend

Harmloses Virus schleuste Reparaturgene in Zäpfchen der Netzhaut ein

Mithilfe einer Gentherapie haben amerikanische Forscher blinde Mäuse wieder sehend gemacht. Wie sie in „Nature Medicine“ berichten, nutzten sie ein harmloses Virus als „Fähre“, um Gene einzuschleusen, die einen ererbten Schaden in den Zäpfchen der Netzhaut reparierten.
Versuchtstier Maus

Versuchtstier Maus

Auf unserer Netzhaut sitzen zwei Haupttypen von Sehsinneszellen, die Stäbchen und die Zäpfchen. Erstere helfen uns vor allem beim Dämmerungssehen und der peripheren Sicht, letztere sind entscheidend für unsere Fähigkeit, Farben wahrzunehmen und scharf zu sehen. Forscher der Universität von Florida haben jetzt in Versuchen an Mäusen einen speziellen Typ der erblichen Blindheit, die Achromatopsie, untersucht und behandelt. Diese Form der Blindheit zerstört die Zäpfchen in der Netzhaut und betrifft rund einen unter 30.000 Menschen. Die Betroffenen sehen keine Farben mehr und ihre Sehschärfe im zentralen Bereich ist stark eingeschränkt.

„Das Zäpfchen-Sehen bestimmt, ob jemand blind ist oder nicht“, erklärt William W. Hauswirth, Professor für molekulare Genetik du Ophtalmologie an der Universität von Florida. „Wenn es gelingt, erfolgreich ein Gen in die Zäpfchenzellen einzuschleusen, hat dies weit reichende Bedeutung nicht nur für die erblich bedingten Erblindungen, sondern für alle fälle von Blindheit. Denn selbst in zwei der häufigsten Typen von Blindheit, der altersbedingten Makula-Degeneration und der diabetischen Retinopathie, könnte man die Sehfähigkeit wiederherstellen, wenn man die Zäpfchen behandelt.“

Sehfähigkeit vollkommen wieder hergestellt


In ihren Versuchen injizierten die Wissenschaftler sehr jungen blinden Mäusen eine Lösung des Virus mit integriertem Reparaturgen unter die Netzhaut. Im Verlauf der nächsten zwei Monate maßen sie regelmäßig die elektrische Aktivität in der Retina um die Reaktionen der Sehsinneszellen zu testen. Es zeigte sich, dass von den 21 Tieren 19 deutlich positiv auf die Therapie reagierten. von diesen 19 wiederum wiesen 17 völlig normale Netzhaut-Aktivität auf.


Im Alter von sechs bis sieben Monaten wurde die Sehfähigkeit erneut gestestet, diesmal zusätzlich mit einem echten Sehtest: Darin waren die Tiere in einem Versuchskäfig von vier Monitoren umgeben, auf dem sich bewegende senkrechte Streifen zu sehen waren. Sehende Mäuse reagieren darauf, indem sie mit ihrem Kopf der Streifenbewegung folgen. Indem die Forscher die Streifen immer enger machten, konnten sie testen, wie hoch das Auflösungsvermögen der Tiere reichte. Das Ergebnis: 18 von 21 ehemals blinden Mäusen konnten auch mehrere Monate nach der Gentherapie normal sehen.

„Das ist meines Wissens das erste Mal, dass eine Gentherapie im Tierversuch die Funktion der Zäpfchen wieder herstellen konnte“, kommentiert Richard Weleber, Genetiker der Oregon Universität die Versuche seiner Kollegen. „Das belegt, dass es grundsätzlich möglich ist, eine Gentherapie für das Zäpfchen-Sehsystem durchzuführen und das wiederum hat eine immense Bedeutung für eine ganze Reihe von degenerativen Augenerkrankungen.“
(University of Florida, 22.05.2007 - AHE)
 
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