Inzwischen sorgt die Gentherapie vereinzelt auch wieder für Erfolgsmeldungen, vor allem Fortschritte in Labor- und Tierversuchen mit neuen oder modifizierten und damit weniger riskanten Genfähren lassen hoffen.

So haben Forscher der amerikanischen Stanford University eine Methode entwickelt, bei der ein bestimmtes Enzym, die Integrase, dafür sorgt, dass die von viralen Genfähren eingebauten neuen Genbausteine nicht mehr irgendwo im Erbgut der zu therapierenden Zelle landen, sondern an einer definierten Stelle. Das Risiko von unkontrollierten Erbgutänderungen und damit beispielsweise das zufällige Auslösen einer Krebserkrankung soll damit verringert werden. Zumindestens an Mäusen hat sich das neue Verfahren inzwischen bewährt, klinische Tests stehen noch aus.

Andere Wissenschaftler wollen in Zukunft ganz auf Viren als Genfähren verzichten und arbeiten an künstlichen Transfervehikeln. Forschern der Case Western University und der Copernicus Therapeutics in Cleveland ist es gelungen, DNA in winzige, nur 25 Nanometer große Peptidbällchen zu verpacken. In Liposomen in die Wirtszellen eingeschleust sind diese winzigen Gentaxis klein genug, um ihre Genfracht durch die Poren der Kernhülle zum Erbgut der Zelle zu transportieren. In Zellkulturen und im Tierversuch hat sich diese Methode bereits als effektiv erwiesen.

Für den Genforscher French Anderson gibt es jedoch auch im Bereich der klinischen Tests einen Grund zu vorsichtigem Optimismus: "Wir scheinen das Tal durchquert zu haben und es gibt eine Reihe von klinischen Tests, die beginnen, Erfolge zu zeigen."

Als Musterbeispiel gelten dabei vor allem die 1999 am Pariser Hospital Necker begonnenen Gentherapieversuche mit Kindern, die an der angeborenen Immunschwäche X-SCID leiden. Die so genannten "Bubble-Babys" besitzen wegen eines Gendefekts keine weißen Blutkörperchen und können daher nur in einem sterilen Zelt, abgeschirmt von allen Krankheitserregern, überleben. Der Arzt Alain Fischer und sein Team behandeln die Kinder, indem sie ihnen Stammzellen aus dem Knochenmark entnehmen und diesen im Labor das fehlende Gen mittels einer retroviralen Genfähre einimpfen. Anschließend erhalten die Kinder ihre genetisch "reparierten" Stammzellen mittels Infusion wieder zurück. Schon bald entwickeln sie funktionsfähige weiße Blutkörperchen und können ihre sterilen Zelte verlassen - die Therapie schlägt an.

Die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA kommentiert den Erfolg fast erleichtert: "Die Ereignisse in Frankreich zeigen, dass, wenn man die richtigen Krankheit hat und das richtige Gen einschleusen kann, man gute Ergebnisse erzielen kann." Und noch im Frühjahr 2002 berichtet eine Reportage im Magazin Geowissen ausführlich über Alain Fischers X-SCID-Kinder und die "Renaissance einer Hoffnung" in der Gentherapie.

Doch die neu aufkeimende Hoffnung erhält wenig später einen empfindlichen Dämpfer...