Lange Zeit hat die Aidsforschung vor allem nach immer neuen Möglichkeiten gesucht, die Protein- und Enzymfunktionen des HI-Virus zu stören und damit seine Vermehrung zu verhindern. Doch mit den Fortschritten in der Gentechnik könnte es nun möglich werden, das Übel an der Wurzel zu packen - direkt die Virus-Gene anzugreifen, die für die Bildung der Proteine und Enzyme verantwortlich sind.

Die bisher laufenden Forschungen zur Gentherapie beschränken sich meist auf die Heilung von vererbten Gendefekten durch eine "Reparatur" des menschlichen Genoms. Doch der gleiche Mechanismus könnte vielleicht auch genutzt werden, um den "erworbenen Gendefekt HIV" zu heilen. Dazu müsste die DNA von HIV-befallenen Zellen vom eingeschleusten Viruserbgut befreit, die virale DNA sozusagen "herausrepariert" werden.

Auf der Suche nach einer Gentherapie gegen Aids konzentrieren die Forscher ihre Suche auf drei mögliche Strategien:
der therapeutischen, bei der das Virus-Genom in den befallenen Zellen zerstört wird, der protektiven, bei der die gesunden Zellen so verändert werden, dass sie nicht mehr vom HI-Virus befallen werden können, und schließlich der unterstützenden, bei der das Immunsystem so gestärkt wird, dass es aus eigener Kraft HIV-infizierte Zellen angreifen und zerstören kann.

In den USA sind seit 1995 zwölf Studien genehmigt worden, die unterschiedliche therapeutische Strategien untersuchen. In einigen soll die Körperzelle selbst spezielle Moleküle produzieren, die Virus-RNA erkennt und sie zerschneidet, noch bevor sie in DNA übersetzt und in den Zellkern eingeschleust werden kann. Forscher der Universität von Michigan wollen dagegen Gene in die Zellen einschleusen, die die Produktion von mutierten Virus-Proteinen steuern.

Diese als "transdominante Mutantenproteine" bezeichneten Fehlkonstruktionen werden zwar in neue Viren eingebaut, blockieren dann aber die Vermehrung. Erste Tests, bei denen HIV-positiven Probanden infizierte T-Helferzellen entnommen, mit den entsprechenden Genen versehen und wieder in die Blutbahn gespritzt wurden, zeigten, dass die so behandelten Zellen erheblich länger überlebten, als unbehandelte Helferzellen.

Wieder andere Forschergruppen verfolgen eher die unterstützende Strategie, bei der entweder die T-Killerzellen gestärkt oder aber gegen die Infektion durch das HI-Virus geschützt werden sollen. Bei beiden Ansätzen werden den behandelten Personen zunächst die betreffenden Immunzellen entnommen und durch den Einbau eines neuen Gens verändert. Um möglichst viele von diesen gentechnisch veränderten Zellen zu erhalten, werden sie anschließend geklont und dem Patienten durch eine Infusion wieder injiziert.

Bisher ist diese auch als "adoptive cell therapy" bekannte Technik jedoch nicht sehr erfolgreich: In klinischen Tests wurden die frisch injizierten Zellen sofort vom Körper als "fremd" erkannt und zerstört. Zwar hat unlängst ein Pharmaunternehmen verkündet, man habe nun einen neuen Transfer-Vektor gefunden, der keine Abstoßungsreaktion hervorrufe, doch umfangreichere Test sind bisher damit nicht gelaufen. Das Problem, wie die veränderte Erbinformation am besten in die Zellen des Patienten kommt, konnte bisher für keinen der gentherapeutischen Ansätze befriedigend gelöst werden.

Weder die in-vitro-Veränderung von Zellen mit anschließendem Klonen und Rückinfusion, noch die gängige Methode, bei der ein unschädlich gemachtes Virus das veränderte Gen in die Zell-DNA einbauen soll, sind bisher effektiv genug. Und selbst wenn der Transfer gelingen sollte, bleibt die Ungewissheit über mögliche Spätfolgen eines solchen Eingriffs in das Erbgut. Hinzu kommt, dass diese Art der gentherapeutischen Behandlung extrem teuer ist und damit wohl kaum massentauglich sein dürfte.