Lahme gehen, Blinde sehen und Todgeweihte stehen auf - glaubt man den in leuchtenden Farben geschilderten Zukunftsszenarien der Genforscher, könnte die Medizin dank der neuen Gentherapien zukünftig tatsächlich solche fast biblisch anmutenden Wunder vollbringen. Zumindest aber sollen mit ihrer Hilfe viele der als unheilbar geltenden Krankheiten geheilt oder sogar schon vor ihrem Ausbruch verhindert werden.

Die Hoffnung gründet sich dabei auf den völlig neuen Ansatz der Gentherapie: Im Gegensatz zu allen bisherigen Heilmitteln und Verfahren setzt sie direkt am Ursprung dieser Krankheiten an - einem Fehler im Erbgut der Betroffenen.

	Mutiertes Gen auf CHromosom 11 © NIH

Und betroffen sind mehr als man glaubt: In jedem Menschen schlummert rund ein halbes Dutzend Gene, die falsch oder gar nicht funktionieren. Bei den meisten bleibt dies unbemerkt, weil die meisten Gene in zweifacher Ausführung vorliegen - eine Kopie von der Mutter, eine vom Vater. Ist nur eines davon defekt, kann im Regelfall das jeweils andere dessen Aufgabe übernehmen. Sind aber beide defekt oder existiert das Gen nur in einer einzigen Variante, wird der auf ihm kodierte Befehl nicht oder nur unvollständig ausgeführt - eine Krankheit ist die Folge.

Nicht nur die klassischen Erbkrankheiten wie die Bluterkrankheit oder Huntingtonsche Chorea beruhen auf einem solchen Gendefekt, auch immer mehr der großen Zivilisationskrankheiten erweisen sich als zumindestens zum Teil genetisch bedingt. In den letzten zehn Jahren hat sich die Genforschung daher darauf konzentriert, nicht nur das menschliche Genom insgesamt zu entschlüsseln, sondern vor allem auch die Genorte zu identifizieren, die teilweise oder zur Gänze für diese Krankheiten verantwortlich sind.

Mit immer größerem Erfolg: Fast täglich sind inzwischen in Zeitungen und Fachmagazinen Meldungen zu lesen, in denen über die erfolgreiche Identifizierung eines an der Entstehung von Krebs, Parkinson, Diabetes oder Bluthochdruck beteiligten Gens berichtet wird. Und fast immer ist der Tenor der Meldung: Wenn wir erst einmal das Gen kennen, können wir es auch bald reparieren.

Zumindestens in Labor- und Tierversuchen scheint dieses Konzept tatsächlich aufzugehen: An Muskeldystrophie erkrankte Mäuse können dank Gentherapie wieder laufen, Hirntumore schrumpfen und zuckerkranke Ratten brauchen kein Insulin mehr. Die Einsatzmöglichkeiten der neuen Technologie scheinen fast unbegrenzt.

Doch zwischen den auf der Basis der Vorversuche entwickelten Zukunftsszenarien und der konkreten Anwendbarkeit am Menschen klafft noch eine gewaltige Lücke: Herbe Rückschläge in klinischen Studien und eine eher magere Erfolgsbilanz zeigen, dass die Schwierigkeiten auf dem Weg zu einer effektiven Gentherapie bis heute vielfach unterschätzt werden. Die komplexen Wirkungszusammenhänge beim Eingriff in das menschliche Genom sind bislang nur zu einem winzigen Bruchteil erforscht und verstanden...