1953
Der amerikanische Biochemiker James Watson und der britische Biophysiker Francis Crick entdecken die Doppelhelixstruktur der DNA, des Moleküls, aus dem das menschliche Erbgut besteht.

1967
Der Nobelpreisträger Marshall Nirenberg beschreibt in einer Veröffentlichung erstmals, wie Zellen mit künstlichen "Genbotschaften" programmiert werden könnten und sieht darin Chancen, aber auch Risiken für die zukünftige Medizin.

1970-73
Der amerikanische Arzt Stanfield Rogers injiziert zwei Kindern das Shope-Papilloma-Virus in der Hoffnung, so die Genexpression für das ihnen fehlende Enzym Argininase auszulösen. Der Versuch schlägt fehl.

1978
Die National Institutes of Health (NIH) in den USA legen ein erstes Genehmigungsverfahren für gentherapeutische und biomedizinische Forschungsvorhaben fest. In den folgenden Jahren wird dieses mehrfach verändert und an die neuen Erkenntnisse der Medizin und Genetik angepasst.

1980
Martin Cline von der Universität von Kalifornien stellt den Antrag für Versuche an Patienten mit einer erblichen Bluterkrankung, denen er rekombinante DNA in Zellen des Knochenmarks applizieren will. Das NIH verweigert die Erlaubnis wegen unausgereifter Methode. Im Oktober 1980 wird bekannt, dass Cline die Versuche dennoch durchgeführt hat - in Israel und Italien. Als Folge verliert er seinen Lehrstuhl an der kalifornischen Universität und alle Fördergelder.

1980er Jahre
Richard Mulligan vom Massachussetts Institute of Technology (MIT) zeigt, dass gentechnisch veränderte Mäuse-Leukämie-Retroviren genutzt werden können, um menschliche Gene in Mäuse-DNA einzuschleusen.

1988
Steven Rosenberg vom Krebsforschungszentrum der NIH stellt den Genehmigungsantrag für einen klinischen Test, bei dem er durch Markierung bestimmter Gene die Bewegungen von Tumor-infiltrierenden Blutzellen in Krebspatienten verfolgen will. Nach längeren Diskussionen erlaubt das NIH dieses - nicht therapeutische - Verfahren.

1989
Die Mediziner French Anderson, Eli Gilboa und Michael Blaese von den amerikanischen National Institutes of Health (NIH) erhalten die Genehmigung für einen klinischen Test, bei dem Bakteriengene in die Abwehrzellen von Krebspatienten im Endstadium transferiert werden. Diese Entscheidung bahnt Dutzenden ähnlichen Studien den Weg.

1990
Steven Rosenberg beginnt einen klinischen Test, bei dem mit genetisch veränderten Tumor-infiltrierenden Blutzellen ein Nekrose-Faktor in Krebstumoren eingeschleust werden soll.

14. September 1990
Die weltweit erste Gentherapie wird durchgeführt. Die Mediziner French Anderson und Michael Blaese von den amerikanischen National Institutes of Health (NIH) behandeln die vierjährige Ashanti DeSilva, die an der angeborenen Immunschwäche ADA-SCID leidet. Durch einen Gendefekt fehlt ihr ein für die Funktion des Immunsystem lebenswichtiges Enzym, die Adenosin Desaminase. Sie erhält eine Infusion mit ihren eigenen weißen Blutkörperchen, in die eine funktionierende Genkopie eingeschleust wurde. Die Behandlung hatte Erfolg.

April 1999
Am Hospital Necker in Paris führt der Mediziner Alain Fischer an acht Kindern, die an der als X-SCID bezeichneten Immunschwäche leiden, eine Gentherapie durch. Die so genannten "Bubble-Babys" besitzen wegen eines Gendefekts keine weißen Blutkörperchen und können daher nur in einem sterilen Zelt, abgeschirmt von allen Krankheitserregern, überleben. Gentechnisch veränderte Retroviren sollen eine funktionierende Kopie des defekten Gens in das Erbgut der kranken Kinder einbauen. Die Versuche gelingen - zunächst.

17. September 1999
Der 18-jährige Jesse Gelsinger stirbt während einer Gentherapie im Institute for Humane Gene Therapy der Universität von Pennsylvania in Philadelphia. Er gilt als das erste offizielle Todesopfer der neuen Technologie. Ihm waren Milliarden genetisch veränderter Adenoviren injiziert worden, die eine Überreaktion des Immunsystems auslösten. Als Folge kam es zum Zusammenbruch aller Organfunktionen, Jesse starb vier Tage nach Therapiebeginn.

2001
Im September 2001 liefen weltweit mehr als 600 klinische Versuche mit gentherapeutischen Verfahren, die meisten von ihnen gehörten zu den so genannten Phase I oder II Studien. Bei ersteren steht die Sicherheit des Verfahrens im Vordergrund, bei letzteren wird die Wirksamkeit an einem zunächst nur kleinen Patientenkreis getestet. Mehr als 4.000 Patienten nahmen insgesamt an den Studien teil.

2002
Im Oktober 2002 erkrankt einer der 1999 von Alain Fischer in Paris gegen X-SCID behandelten Jungen an Leukämie. In Frankreich und den USA werden alle klinischen Studien mit X-SCID-Patienten bis auf weiteres unterbrochen, Großbritannien entschließt sich gegen einen Stopp. In Deutschland sind seit September 2002 alle klinischen Studien mit retroviralen Genfähren ausgesetzt.