Im Oktober 2002 erfährt das Musterbeispiel X-SCID einen herben Rückschlag: Bei einem der Kinder, die 1999 am Pariser Necker Hospital gentherapeutisch behandelt worden war, hören die weißen Blutkörperchen nicht mehr auf, sich zu vermehren - der dreijährige Junge erkrankt an Leukämie.

Biohazard Retrovirus? © NIH/CDC

Warum die zunächst erfolgreiche Therapie bei ihm außer Kontrolle gerät, ist bisher noch unklar. Wissenschaftler vermuten jedoch, dass der Einbau des veränderten Gens durch die Retroviren zufällig genau an einem Genort erfolgte, der das Wachstum der weißen Blutkörperchen reguliert. Diese Genveränderung könnte damit die "Notbremse" der Zellvermehrung außer Betrieb gesetzt haben.

Nur einen Monat zuvor hatte eine Arbeitsgruppe der medizinischen Hochschule Hannover bereits erhöhte Leukämieraten bei Mäusen festgestellt, deren Lymphozyten mithilfe von retroviralen Genfähren genetisch verändert worden waren.

Als Folge sind seitdem in Deutschland alle klinischen Tests, die Retroviren als Genfähren einsetzen, unterbrochen, in Frankreich und den USA alle Gentherapiestudien mit X-SCID-Kranken. Die Deutsche Arbeitsgemeinschaft für Gentherapie (DAG-GT) spricht sich in einer im Oktober 2002 veröffentlichten Stellungnahme zwar ausdrücklich dafür aus, die laufenden klinischen Tests fortzuführen und auch neue retrovirale Gentherapiestudien unter Abwägung der Nutzen und Risiken zuzulassen, weist aber auch daraufhin, "...dass es nicht ausgeschlossen werden könne, dass wirksame Therapien mit Nebenwirkungen belastet sein können."

Strittig ist daher nach wie vor, in welchem Maße und nach welchen Kriterien die Erkenntnisse der Genforscher aus Labor- und Tierversuchen in klinischen Studien am Menschen ausprobiert werden sollen.

Einige Genforscher betonen den großen Nutzen gegenüber den Risiken und drängen auf Versuche am Menschen, weil sie sich nur dann aussagekräftige Ergebnisse und Fortschritte erwarten. Andere, darunter auch im November 2002 die European Society of Gene Therapy (ESGT), fordern verschärfte und international vereinheitlichte Kriterien für klinische Studien und bemängeln, dass "...viele der in den letzten Jahren vorgeschlagenen klinischen Studien schlecht entworfen waren und es ihnen wegen unzureichender vorklinischer Daten oft an überzeugenden Beweisen für die Wirksamkeit fehlte."

Dennoch: Die Gentherapie hat trotz der jüngsten Rückschläge großes Potenzial, darüber sind sich Gentherapiebefürworter und Skeptiker weitgehend einig. Einvernehmen besteht jedoch auch darin, dass in vielen grundlegenden Aspekten der Gentherapie noch reichlich Forschungsbedarf besteht...